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亚洲新闻 隔着肚皮做治疗? 美科学家追求用基因疗法为胎儿治疗稀奇脑病


点击:117 作者:亚洲国际 日期:2019-08-27 22:14:42

   【环球网综相符报道】据英国《卫报》2月18日报道,美国科学家正在为一栽叫做“安戈尔曼综相符症”的稀奇脑部疾病开发一栽崭新的基因疗法,他们尝试议定修复胎儿大脑中的基因突变来治疗这栽重要的病症。

  据报道,每1.5万名出生婴儿中就有1名患有安戈尔曼综相符症。这栽患儿清淡大脑较幼,步走和睡觉都会有题目。并且这些婴儿能够一辈子都不说一句话。

  这栽基因治疗法此前从未有人尝试过。它必要大夫将一栽无害的病毒注射进胎儿的大脑,病毒将感染神经元并发送出一套能修整基因弱点的分子。测试外明,这栽疗法在孕中期旁边最有效,孕中期胎儿的大脑还处在发育的早期阶段。

  北卡罗来纳大学的神经生物学家马克(Mark Zylka)称,“吾们自夸这栽方法就算不克十足治愈(安戈尔曼综相符症),也是一栽治疗办法亚洲新闻,它取决于何时注入。”

  据报道亚洲新闻,健全人的基因暗号中的每个基因都有两个拷贝亚洲新闻,各来自父亲和母亲。但是并非两个基因拷贝都永遥远于激活状态。大脑的平常发育过程中,来源于母亲的印迹基因UBE3A清淡会处于激活状态,而来源于父亲的则处于沉睡状态。患有安戈尔曼综相符症的婴儿的UBE3A基因缺失或突变,意味着UBE3A十足失活。

  据报道,对幼鼠的钻研外明,亚洲国际对在子宫中的胎儿实走基因疗法,亚洲国际能激活大脑关键部位的UBE3A。后续钻研外明这对教育皿中的人类大脑细胞同样有效。马克外示,“这实在增补了基因疗法适用于人类的能够性。”

  此前从未有人钻研过直接注射胎儿大脑的基因疗法。但马克自夸,倘若异日钻研进走顺当的话,他的疗法也许能成为推动治疗其他更常见病症的重要第一步,如某些方法的自闭症。他外示:“这些神经发育窒碍中大脑发育是原由基因突变而不平常,对很众这栽疾病来说,最佳干预时间能够要在早期,专门早。”

  安戈尔曼综相符症最早能够在怀孕10周检测出来,但是对检测出的孕妇却异国任何可走的治疗方法。马克说:“孕妇们得到确诊,却对此不知所措,那栽时刻她们不得不作出相等难得的决定。这(基因疗法)也许能给她们挑供另一栽选择。”(演习编译:邓怡婷 审稿:谭利娅)

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